探索破解罕见病难题的“中国方案”
2019-10-22 08:57:13 来源：中国新闻网 编辑：康康-
中新社北京10月21日电 (记者 李亚南)渐冻症、“玻璃人”(血友病)、“木偶人”(多发性硬化症)……这些罕见病，在人口基数庞大的中国，却并不“罕见”。
中国有2000多万名罕见病患者，如何推进罕见病精准诊断治疗、新药研发、用药保障，探索破解罕见病难题的“中国方案”，成为各方关注的焦点。
“为了更好地解决罕见病患者的问题，需要了解中国罕见病到底有什么特点，多维度地建立罕见病信息网络尤为重要。”在近日于北京举行的2019年中国罕见病大会上，中国罕见病联盟秘书长、北京协和医院党委书记张抒扬表示。
此前，中国国家卫生健康委员会发布了关于建立全国罕见病诊疗协作网的通知，遴选出了罕见病诊疗能力较强、诊疗病例较多的324家医院作为协作网医院，对患者进行相对集中诊疗和双向转诊，以逐步实现罕见病早发现、早诊断、能治疗、能管理的目标。根据要求，各协作网成员医院将于11月开始病例信息登记工作。
国家卫健委药物与卫生技术综合评估中心副主任赵琨指出，罕见病相关信息的注册登记和数据分享，在罕见病药物的安全性和有效性监测方面将起到关键作用。
因为罕见病患者人群相对少、市场需求有限、药物研发成本高，较少有企业关注罕见病药品研发，用于罕见病治疗的药品被称作“孤儿药”。许多罕见病治疗药物和疗法的随机对照试验在现实中也很难进行。
在此背景下，《罕见病药物卫生技术评估专家共识(2019)》近日发布。赵琨表示，无论对于药品、医疗技术、亦或某项干预措施，卫生技术评估都将对其从安全性、临床价值、社会价值等方面进行评估和论证，有利于医疗资源的合理、高效配置。
对于罕见病用药可及性这一长期存在的难题，中国国家药品监督管理局药品注册管理司化学药品处处长余欢指出，为鼓励罕见病药品的创新研发，国家药监局已明确对罕见病药品，新的适应症在获批之后给予6年的数据保护期，即给予罕见病药物的研发者6年的市场独占期，在市场独占期间，罕见病药物的研发者可以合理享有产品上市之后带来的市场回报。
中国医院协会会长刘谦表示，今年刚刚修订的《中华人民共和国药品管理法》中对加强罕见病药物的研发、生产和供应保障进行了明确规定。协会成员要加强罕见病临床研究，加快罕见病药物研发，加大罕见病经费投入。
此外，为加快罕见病治疗药品等临床急需境外新药在中国上市，中国多部门联合发布《关于临床急需境外新药审评审批相关事宜的公告》，对罕见病治疗药品等临床急需境外新药建立专门通道进行审评审批，对列入专门通道的罕见病治疗药品在3个月内审结。
“在中国已经获批上市的55种罕见病治疗用药中，目前已有32种被纳入国家医保药品目录，适用于19种罕见病。其中5种是2019年目录调整中新增的，并且还有部分罕见病治疗用药已进入谈判阶段，谈判成功的将按程序纳入目录。”中国国家医疗保障局副局长李滔表示。
李滔还强调，国家医保局将健全医保药品目录动态调整机制，继续将罕见病用药纳入优先考虑范围，及时将符合条件的药品纳入目录；开展目录准入谈判和集中带量采购，发挥团购优势，争取进一步降低昂贵罕见病药品的价格；加强与相关部门的沟通协调，在现有基本医保制度体系以外，探索进一步提升罕见病保障水平的可行路径，努力构建具有中国特色的罕见病医疗保障模式。
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